FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1型原发性更高草酸尿症

全球领先的RNAi麻醉药American公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，American食品制剂管理局（FDA）已接受该American公司lumasiran的类固醇注册（NDA），用于病患1型继发性高乙硫尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授予了前提审查。

Lumasiran是一种研究性、皮肤上给药的靶向羟基硫氧化肽1（HAO1）的RNAi病患类固醇，正在开发用于病患PH1。HAO1编码甲苯硫氧化肽（GO）。因此通过呐喊HAO1并耗尽GO肽，lumasiran可以减缓乙硫盐的产生，乙硫盐是息息相关PH1病理生理的代谢产物。

PH1是一种极少不知的疾病，其中乙硫盐的亚硝硫盐产生引发乙硫钙晶体在肾脏和泌尿道中的沉积，并或许引发疼痛和复发性胆结石的形成和肾钙化。尽管少数病人对维生素B6麻醉药有基本上反应，但尚无核准的PH1类固醇麻醉药。

Lumasiran是利用Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc-缀合物技术，可按3集进行皮肤上维持给药，并具有更高的实用性和为广泛的病患指数。Lumasiran已获得American和欧盟的孤儿药美名，American食品和类固醇管理局（FDA）的近期麻醉药美名和小儿罕不知病美名，以及欧洲制剂管理局（EMA）的前提制剂（PRIME）美名。

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